Това е наблюдателно проучване, в което се събират и изучават данни от пациенти с болест на Паркинсон, които имат двигателни симптоми въпреки приема на стандартни лекарства за Паркинсон. В наблюдателните проучвания се правят наблюдения без никакви промени в здравните грижи или лечебния план на участника. В това проучване няма да се прилага изследван продукт, тъй като участниците ще бъдат лекувани със стандартната грижа, която медицинските експерти в момента считат за най-подходяща.
Болестта на Паркинсон (ПБ) е състояние, което засяга мозъка и причинява проблеми с движението и други телесни функции. Симптомите на болестта на Паркинсон могат да се влошават с времето. Хората с болест на Паркинсон могат да изпитват треперене (тремор), бавни движения, сковани мускули, затруднения при ходене и проблеми с равновесието. Те могат също да имат и други симптоми, като затруднения при ясно мислене, промени в настроението или затруднения със съня. Болестта на Паркинсон засяга предимно възрастни хора, но може да се случи и при по-млади хора. Няма лечение, но терапиите могат да помогнат за овладяване на симптомите и подобряване на качеството на живот.
Докато лекарите и изследователите знаят, че болестта на Паркинсон засяга хората по различни начини и може да се влошава с времето, все още има много неща, които те не разбират напълно – особено за хората, които изпитват двигателни симптоми въпреки приема на обичайните си лекарства за Паркинсон. По-ранни проучвания не са проследявали тези пациенти достатъчно дълго или не са събирали цялата важна информация, необходима. Това проучване се провежда, за да запълни тези празнини.
Основната цел на това проучване е да се разбере по-добре как болестта на Паркинсон се променя с времето при пациенти, които изпитват двигателни симптоми, докато приемат стандартни перорални лекарства за Паркинсон, какви предизвикателства срещат пациентите и техните грижещи се партньори и как работят техните лечения в реалния живот. За да направят това, изследователите ще събират данни за:
* Социодемографски данни (напр. възраст, пол, раса/етническа принадлежност, доставчик на застраховка).
* Медицинска история и жизнени показатели (напр. съпътстващи заболявания, фамилна анамнеза за Паркинсон, ръст, тегло, кръвно налягане).
* Лекарства и лечения (напр. лекарства за Паркинсон и не-Паркинсон и други лечения, сесии по рехабилитационна терапия, използване на помощни средства за мобилност).
* Двигателни симптоми (напр. тремор, бавни движения, равновесие).
* Не-двигателни симптоми (напр. когнитивни функции, настроение, сън, дейности от ежедневието).
* Молекулярни данни (напр. генетика, α-синуклеин).
* Тежест на грижите (напр. икономически разходи).
Данните ще идват от въпросници или скали за оценка, проведени от лекаря с пациента по време на проучвателните посещения, дневници и записи, попълвани от пациента, медицински досиета, записи от здравноосигурителни претенции, кръвни проби и кожни биопсии, цифрово устройство, което записва двигателни/не-двигателни симптоми, и въпросници, попълвани от грижещия се партньор.
Данните ще се събират от декември 2025 г. до декември 2032 г. Всеки участник може да бъде проследяван до 5 години.
Критерии за включване на пациент:
* Лице от всеки пол ≥45 до ≤75 години към момента на информираното съгласие (поне 30% ≤60 години).
* Диагноза клинично установена болест на Паркинсон (БП) съгласно Клиничните диагностични критерии на Обществото по двигателни разстройства (MDS) за БП ≥4 и <12 години от момента на поставяне на диагнозата БП към момента на информираното съгласие.
* Модифицирана H\&Y степен II-III в практически дефинираното състояние OFF-медикация (≥12 часа от последната доза антипаркинсонови медикаменти).
* Резултат ≥30 по част III на MDS-Унифицирана скала за оценка на болестта на Паркинсон (MDS-UPDRS) в състояние OFF-медикация.
* Наличие на моторни флуктуации с ≥1 час абсолютно време в състояние OFF на ден, оценено от лекар/пациент при скрининг.
* Прием на стабилен антипаркинсонов медикаментозен режим за ≥4 седмици преди скрининга с дневна доза леводопа ≥300 mg или честота на дозиране ≥3 пъти на ден.
* Отговор на леводопа, определен чрез промяна в следните показатели от практически дефинираното състояние OFF към състояние ON след прием на типичната първа дневна доза от БП-медикаменти: i. всяка степен на подобрение (≥0,5 точки) в модифицираната H\&Y степен ИЛИ ii. ≥30% подобрение в резултата по част III на MDS-UPDRS.
* Резултат ≥24 по Монреалската когнитивна оценка (MoCA).
* Съгласие за участие и предоставяне на подписано информирано съгласие.
Критерии за изключване на пациент:
* Известна анамнеза или наличие на състояния, които могат да бъдат алтернатива на диагнозата БП, включително, но не само: множествена системна атрофия, прогресивна супрануклеарна парализа, стриатнигрална дегенерация, кортикобазален синдром/дегенерация, васкуларен паркинсонизъм, медикаментозно индуциран паркинсонизъм, есенциален тремор, дифузна болест на Леви, деменция с телца на Леви, болест на Хънтингтън, болест на Уилсън, болест на Фара, болест на Алцхаймер, мозъчно-съдова болест, мозъчен тумор, травма и инфекция.
* Известна анамнеза или наличие на значимо съдово и/или сърдечно-съдово заболяване, ограничено до: инсулт, преходни исхемични атаки, лошо контролирана хипертония, лошо контролиран диабет, нестабилна ангина пекторис или нестабилен миокарден инфаркт.
* Известна анамнеза или наличие на значима психоза или разстройство на контрола на импулсите, или нелекувана или суб оптимално лекувана депресия.
* Известна анамнеза или наличие на човешки имунодефицитен вирус, вирус на хепатит B, вирус на хепатит C, сифилис или туберкулоза.
* Настоящо или предишно активно злокачествено заболяване през последните 5 години, с изключение на дефинитивно лекуван плоскоклетъчен карцином на кожата, базоцелуларен карцином или карцином на маточната шийка in situ.
* В момента бременна, кърмеща, лактираща, кърмеща или планираща да бъде по време на продължителността на проучването.
* Известна анамнеза или настояща употреба на перкутанен леводопа/карбидопа чревен гел, подкожна леводопа или апоморфинова помпа.
* Предишна анамнеза за мозъчна операция, включително, но не само: дълбока мозъчна стимулация (DBS), палидотомия, фокусирана ултразвукова таламотомия или друга експериментална неврохирургична процедура.
* Известна анамнеза или настоящо участие в процедури за клетъчна или генна терапия.
* Настоящо участие в друго интервенционално клинично проучване.
Критерии за включване на придружител:
* ≥18 години към момента на информираното съгласие.
* Идентифициран от пациента с БП като негов основен придружител.
* Съгласие за участие и способност да предостави подписано информирано съгласие самостоятелно, без необходимост от законен представител.
Критерии за изключване на придружител:
* Неприложимо.
EN